细胞免疫治疗新星,合源生物终成“黑马”

作者: 杨世宏 2021-05-18 08:35:20
面对庞大且高速发展的市场,作为具有先发优势的Car-T赛道领跑者,合源生物已被看作是生物医药+科技创新领域的下一个独角兽种子选手。

由于可精准、快速、高效地消灭肿瘤细胞,并有可能治愈癌症,Car-T已成为行业中呼声最高的新型肿瘤免疫疗法。

基于对Car-T市场前景的看好,大量生物科技公司加入了该赛道。过去几年,无论是国内、还是国外,Car-T行业均高速发展,Car-T企业数量也越来越多。

而在这一过程中,一匹国产“黑马”脱颖而出。于2018年6月成立的合源生物,在不到3年的时间中,取得了多项里程碑式的突破:具有自主知识产权的CD19 CAR-T产品已进入注册临床II期阶段;且CNCT19细胞注射液于2020年12月被国家药品管理局纳入"突破性治疗药物",有望成为首个上市的自主知识产权靶向CD19 CAR-T产品。

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同时,合源生物有着区别于其他玩家的最大亮点,其核心产品的落地能力和商业化能力居于市场前列。由于在短期内取得多项耀眼成绩,合源生物获得投资机构数亿元投资,其中不乏国家级产业基金。

面对庞大且高速发展的市场,作为具有先发优势的Car-T赛道领跑者,合源生物已被看作是生物医药+科技创新领域的下一个独角兽种子选手。

一流院所与顶级专家的强力支持

众所周知,药物研发需要扎实的科学研究基础加以严谨的评估论证,这就注定药物研发是个稳步推进的过程,并不能一蹴而就。但为何于2018年6月成立的合源生物,在同年10月第一款核心产品CNCT19细胞注射液2项IND申请便获得CDE受理?且成为了国内率先进入注册临床II期的、具有自主知识产权的CD19 CAR-T产品?

事实上,合源生物的成立与中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所,简称“血研所”)密不可分。查看公司官网可发现,早在20世纪80年代,中国医学科学院血液学研究所便开始了早期的探索,并自主制备了HI19a单克隆抗体。经过多年的科研积累与沉淀,于2016年9月才开启了CD19 CAR-T治疗r/r ALL/NHL的临床研究。

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CNCT19研发历程(图片来源于合源生物官网)

而对于推进CNCT19的临床试验以及后续商业化等市场能力,合源生物显然极具产品开发和业务运营优势,双方相互依托,在多领域上达到高度契合。我们可以看到,在合源生物成立不久之后,CNCT19细胞注射液便获得了两项国家药品监督管理局新药临床试验许可。

除了依托中国医学科学院血液学研究所外,拥有强大的科学顾问委员会亦是合源生物药品研发及临床快速推进的关键原因。从合源生物2021年的第三届科学顾问委员会细胞治疗研讨会便能看出公司研究实力的强劲。

据悉,该会议由国家血液系统疾病临床医学研究中心主任、中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)副所院长王建祥教授与国投招商医药健康首席科学家、前FDA资深临床审评专家、前CDE首席科学家何如意博士主持,参与该会议的专家包括来自海内外的行业专家和领袖。集众多科学顾问的智慧结晶,合源生物的发展“如虎添翼”。

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合源生物2021年第三届科学顾问委员会细胞治疗研讨会的部分参会名单

区别于竞争对手的最大亮点

合源生物之所以成为Car-T赛道的领跑者,不仅是因为其核心产品CNCT19是国内唯一CD19靶点两个适应症均进入临床II期的细胞免疫药物,进度远超竞争对手;且公司获得国家知识产权局正式授予的CNCT19完整专利,构筑起了全面的自主知识产权保护体系,这与国内其它竞争对手有明显差别。

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与此同时,由于CNCT19临床数据优异,获得国家药品监督管理局CDE“突破性治疗药物”认定,加速了产品临床试验进度与审评审批。

除此之外,合源生物在制药工业路径下,以满足临床需求的产品落地为导向的快速商业化建设亦走在了市场前列,这也是合源生物区别于其他竞争对手的最大亮点。

与传统的技术驱动型的药物研发有所不同,免疫细胞治疗既倚赖于基础学科和实验室研究的积累,又是一门与临床科学紧密结合的学科,从早期开发,到探索性临床研究,注册临床,乃至未来商业化,都需要和临床中心紧密合作。从合源生物的成长历程看它恰恰时是借助于产学研医一体化的平台优势,以产品(成药)导向为路径的细胞免疫治疗企业。

公开资料显示:合源生物致力于建立业界领先的细胞治疗药物研发、临床转化与商业化平台,其与中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)等国内一流院所深度合作,丰富的临床资源,是公司药物加速研发的推进器。且基于个体化细胞治疗的特殊性,合源生物正与各临床中心共建细胞治疗医学创新中心,构建细胞治疗全流程医学质控体系。

而在标准化CAR-T制造方面,合源生物已建成国内/国际一流的CAR-T商业化生产基地,基地面积近万平方米,生产基地符合NMPA的GMP要求,同时参考FDA和EMA GMP要求设计,是集规模化、科学化和系统化的CAR-T细胞药物生产中心。

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商业化生产基地(图片来源于:官网)

据悉,该生产基地于2020年建设完成,2021年投入使用,同时配备了国际顶尖水平的工艺设备、分析仪器、制药用水、洁净空调、公用系统、存储系统、在线监控系统及全流程追溯系统等设备设施。

依托该商业化生产基地,合源生物的生产技术平台处于国际领先水平,从单采到回输周期,仅需用时16-18天;且细胞制备平台是先进的封闭全自动化,细胞制备成功率高达95%以上。

智通财经APP了解到,目前,合源生物的细胞治疗标准化医学中心(Center of Excellence)体系将覆盖全国各大医院,商业物流体系可高质高效覆盖全国,一旦CNCT19获批上市,可迅速向市场推广。且凭借领先的生产工艺,生产成本可控,产品价格消费者可负担,医保也将同步对接。届时,CNCT19细胞注射液的真实价值将直接在合源生物的财务报表中得到体现。

产品研发管线有序稳步推进

而除核心产品CNCT19注射液之外,合源生物以产品导向为策略布局了具有国际竞争力的研发管线。在各产品有序推进的同时,产品梯队明显,覆盖了中长期的研发方向,保证了公司药品研发的可持续发展,为管线价值在长期维度上的释放奠定了坚实基础。

据公司官网显示,合源生物整合多方资源,聚集顶尖科学家,合力打造了细胞治疗的三大创新技术平台,分别是CAR-T平台、iPSCs平台与基因编辑平台。各平台均有行业顶尖科学家助力主持。公司业务定位中所指的深度合作国家一流院所即在此又一次体现,中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)等是合源的战略合作伙伴。其中CAR-T平台,iPSCs平台均有血研所的助力加持。

依托此三大技术创新平台,合源生物在血液肿瘤疾病领域实现了深耕,逐步突破实体肿瘤,布局了通用免疫细胞治疗技术平台。其中,血液肿瘤覆盖四大适应症,涉及7个产品;实体肿瘤则覆盖恶性黑色素瘤、非小细胞肺癌等适应症;通用与异体平台则可覆盖多适应症。

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从研发进度上看,除2项CNCT19细胞注射液率先进入注册临床II期阶段之外,合源生物的多项产品已进入了探索临床研究阶段。据悉,多项双靶点CAR-T 已完成POC探索性临床研究;基于成熟靶点的自体CAR-T在完成动物体内外实验后已在构建通用型CAR-T;针对实体肿瘤的创新靶点CAR-T已完成体内外实验,并将尽快推进至探索性临床研究首例受试者入组。

值得注意的是,多发性骨髓瘤(MM)和其他血液系统恶性肿瘤的高效免疫治疗靶点均在合源生物的视野之内。合源生物对成熟靶点的布局,再次体现了以产品加速落地和市场需求为导向描画公司新增长曲线的实力。而对实体肿瘤的创新靶点的布局,则是为了研发更贴近市场需求的药物以及塑造公司长期发展的核心竞争力,合源生物已通过实体瘤的靶点锁定将自身的实力延申至行业的最上游。至此,在药物研发上跨出关键一步的合源生物,已不局限于细胞治疗临床转化与商业化,全产业链发展模式正式成型。

而从CNCT19细胞注射液的发展路径来看,从临床研究到新药申请获受理,仅用了两年时间,凭借其自身强大的产业化能力,这或许可在合源生物目前已处于探索临床研究阶段的上述三个管线上得到复制甚至海外延伸,届时,合源生物的内在价值将大幅提升。

俘获国家级产业基金“芳心”

若上升至行业层面,合源生物亦将受益于行业的持续发展。这不仅是因为合源生物是Car-T赛道的领跑者,更是因为中国有望成为全球细胞医学中心。

目前,国内市场在细胞医学的发展上已取得显著进步,这在不同维度上均有体现:在政策上,“十三五”明确支持细胞治疗产业发展;在监管上,国家药品监督管理局逐步与FDA接轨,加速免疫细胞治疗IND和新药审批,出台系列产品技术审批指导原则和加快审批文件;在临床研究方面,中国开展的以Car-T为代表的免疫细胞治疗临床研究数量与美国持平,处于全球绝对领先地位;在产业链条上,各企业梯队逐渐显现,产业链趋于完善。

虽然中美双方目前都是细胞免疫疗法的世界领先国家,但由于中国临床需求数倍于美国市场,中国必将成为全球细胞医学中心,这是由市场规模决定的行业趋势。

据弗若斯特沙利文数据显示,中国的细胞免疫治疗市场开发潜力巨大。其预计该市场规模预计于2021年至2023年由人民币13亿元升至人民币102亿元,复合年增长率为181.5%。且至2030年时市场规模有望增至584亿元,2023年至2030年的复合年增长率为28.3%。

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面对如此庞大的市场,作为具有明显先发优势的Car-T赛道领跑者,合源生物的价值不言而喻,国家级产业基金亦被其俘获“芳心”。智通财经APP了解到,在2020年11月19日,合源生物宣布完成4.5亿元人民币的新一轮融资。

此次融资是由国家级产业基金国投招商领投,天创资本、瑞昇投资、繸子财富、乡融资本等新投资者跟投,已有的投资者嘉道芳华、ETP、大榭鹏创及道彤投资选择继续参与跟投。不难发现,老股东已看出了合源生物的巨大价值,并以实际行动给予支持。

经过这几番资本的认可、合源生物在一级市场中能做到如此抢手,凭借的就是有序推进的研发管线、强大执行力的团队、快速的商业化布局,合源生物在未来有望吸引投资者更多的注意力和青睐。而从药物临床试验的进展来看,合源生物目前已大步迈入快速成长期,其更大的潜力和价值有望被市场一一看到。

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