BioCryst(BCRX.US)罕见病HAE药物获批,首创口服疗法能否破局?

作者: 亿欧网 2020-12-06 14:21:21
价格高昂之外,Orladeyo在疗效上也受到了质疑。

本文来源于亿欧网,作者林怡龄。

在FDA批准治疗流感药物帕拉米韦的六年后,BioCryst又一药物在近期获得了批准。

这家总部位于北卡罗来纳州的生物技术公司周四宣布,FDA批准了其每日一次口服的ORLADEYO,用于预防成人和12岁及以上儿童患者遗传性血管水肿的发作。与此同时,ORLADEYO也在日本和欧洲接受审查,预计将分别于本月和3月作出决定。

遗传性血管水肿(HAE)是一种罕见的疾病,在全球范围内的发病率为1/10000至1/50000。其特征是不可预知的,可能危及生命的复发性肿胀发作,最常见的是影响四肢,面部,腹部和喉。

目前,市面上已有7种FDA批准的药物用于预防和治疗HAE发作,但所有这些药物都是静脉注射或皮下注射。其中,有四款药物皆是用于预防HAE发作。而自2013年以來,BioCryst也一直在研究这种可预防的药物,只不过,它选择的突破点在于口服。

但这一突围,能成功吗?

据悉,Orladeyo定价为每年485000美元,与市场上的其他疗法相比并没有价格优势。更有分析人士为此感到惊讶,因为其曾预计该药的定价为30万美元。目前,市面上最畅销的HAE药物是Shire的上市产品Cinryze,据美国医药连锁店CVS Health的数据,Cinryze的定价为每年大约35万美元,这一价格标签已经使其成为全球最昂贵的孤儿药之一。

价格高昂之外,Orladeyo在疗效上也受到了质疑。

相比武田即将上市的皮下注射药物Takhzyro(与安慰剂组相比,每2周一次300mg剂量Takhzyro治疗组(n=27)使每月HAE发作次数显著降低了87%),Orladeyo去年的一项96名患者的III期试验结果显示,与安慰剂相比,Orladeyo(150mg)将HAE发作率显著降低了44%(p<0.001),并且在50%的患者中将HAE发作率降低≥70%。

这一业绩公布后,BioCryst的股票曾应声下跌,因为“44%”这一数据在目前已上市的药物中也不算表现优异。

加拿大皇家银行资本市场的生物技术分析师布莱恩·亚伯拉罕斯(Brian Abrahams)预测,轻度HAE患者、9%的中度HAE患者和约12%重症患者会服用该药,该药每年的销售额将在2.8亿美元左右。不过,BioCryst则预计Orladeyo的全球销售额峰值将超过5亿美元。

(编辑:文文)


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