美国首例CRISPR疗法最新研究结果：大大降低β地中海贫血患者对频繁输血依赖

智通财经APP获悉，CRISPR Therapeutics(CRSP.US)及福泰制药(VRTX.US)周五在科学会议上展示了CTX001的最新研究结果，CTX001是第一个达到人体阶段测试的基于CRISPR的基因编辑疗法。

在治疗输血依赖性β地中海贫血(TDT)的Climb-111试验中，CTX001大大降低了患者对频繁输血的依赖。在试验前的几年里，患者1每年需要34个单位的红细胞，患者2每年需要输血61个单位。在单次输注CTX001后的15个月，患者1仍未需要输血。5个月后，患者2也不需要输血。

在治疗严重镰状细胞病的Climb-121试验中，输注CTX001对前两名患者的治疗似乎是成功的。用CTX001治疗应该会使身体产生健康的胎儿血红蛋白，以取代其血液病源头的错误血红蛋白。

Climb-121和Climb-111试验打算继续招募约45名患者，但由于卫生事件，两间公司不得不暂时暂停试验，他们预计在下半年会报告更多数据。