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美国首例CRISPR疗法最新研究结果:大大降低β地中海贫血患者对频繁输血依赖

2020年6月13日 07:22:00

智通财经APP获悉,CRISPR Therapeutics(CRSP.US)及福泰制药(VRTX.US)周五在科学会议上展示了CTX001的最新研究结果,CTX001是第一个达到人体阶段测试的基于CRISPR的基因编辑疗法。

在治疗输血依赖性β地中海贫血(TDT)的Climb-111试验中,CTX001大大降低了患者对频繁输血的依赖。在试验前的几年里,患者1每年需要34个单位的红细胞,患者2每年需要输血61个单位。在单次输注CTX001后的15个月,患者1仍未需要输血。5个月后,患者2也不需要输血。

在治疗严重镰状细胞病的Climb-121试验中,输注CTX001对前两名患者的治疗似乎是成功的。用CTX001治疗应该会使身体产生健康的胎儿血红蛋白,以取代其血液病源头的错误血红蛋白。

Climb-121和Climb-111试验打算继续招募约45名患者,但由于卫生事件,两间公司不得不暂时暂停试验,他们预计在下半年会报告更多数据。

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