智通财经APP获悉,2月8日,REGENXBIO(RGNX.US)宣布,在研基因疗法RGX-121在治疗II型黏多糖贮积症(MPS II)的关键性临床试验中达到主要终点,显著降低患者脑脊液中的生物标志物水平。新闻稿指出,这些结果支持该公司在2024年使用加速批准通道向美国FDA递交生物制品许可申请(BLA)。
在临床试验的关键性阶段,接受RGX-121治疗的MPS II患者的脑脊液D2S6水平平均降低86%,接近正常水平,D2S6是大脑疾病活动的关键生物标志物之一。
基于与FDA的讨论,REGENXBIO公司计划继续使用脑脊液的D2S6水平作为支持加速批准的替代终点,预计在2024年下半年递交BLA。