John Crowley:生物药“航天飞机“在药明生物(02269)研发生产成功

智通财经APP获悉，美国Amicus Therapeutics公司董事长兼首席执行官John Crowley本周访问了药明生物(02269)上海研发中心和无锡生产基地。

John Crowley在访问时介绍了Amicus与药明生物合作研发生产的针对庞贝症患者的新一代酶替代疗法产品的全球Ⅰ/Ⅱ期临床试验的积极进展：使用在研新药ATB200/AT2221治疗庞贝氏症（Pompe disease）获得了初步积极功能性数据结果。施用ATB200/AT2221完成6个月治疗的患者除了稳定或改善强制肺活量（FVC）指标之外，还显示出六分钟步行测试（6MWT）距离和其他运动功能测量值明显的改善。

John Crowley表示，Amicus正在与各国监管机构沟通进行更大规模临床试验，也在认真考虑明年同步在中国开展Ⅲ期临床试验。

Amicus Therapeutics是一家在罕见和孤儿疾病治疗领域处于领先地位的全球性生物技术公司，其拥有强大的先进疗法在研线，覆盖广泛的人类遗传疾病。

ATB200/AT2221是一种新型治疗组合范例：ATB200是具有优化碳水化合物结构（特别是甘露糖-6-磷酸，M6P）的独特重组人源酸性α-葡萄糖苷酶（rhGAA），以增强与药物伴侣AT2221共同施用时的机体摄取，碳水化合物在蛋白酶上的连接点直接影响药物进入肌肉靶点、被机体摄取量，连接点的精确度对药物疗效至关重要。

“这款生物药非常复杂，对研发生产的技术水平、产品质量的要求都很高，堪称生物药中的航天飞机。”John Crowley称赞道。