国际化战略步入成熟期 百济神州（688235.SH）：预计在2022年启动对BGB-11417的多项关键性临床试验

智通财经APP讯，全球生物科技企业百济神州（688235.SH）在近日接受调研时表示，公司已完成BGB-11417的临床前及新药临床试验申报前研究，公司认为BGB-11417具备与百悦泽®联合用药的有利条件。公司预计在2022年启动对BGB-11417的多项关键性临床试验。BTK在自免领域的应用具有一定的潜力，公司在探索百悦泽®在狼疮性肾炎的应用，目前为临床二期试验阶段。

对于近期罗氏TIGIT三期试验失败，百济回应，公司的TIGIT重点布局于非小细胞肺癌(NSCLC)，罗氏试验的适应症为小细胞肺癌(SCLC)，两者虽然都是肺癌，但疾病的特性差异很大，罗氏TIGIT在SCLC的结果无法外推至其他适应症。

公司已完成BGB-11417的临床前及新药临床试验申报前研究，该研究显示出BGB-11417针对促凋亡蛋白Bcl-2的强效活性及高选择性。BGB-11417显示出较维奈克拉(venetoclax)更强效，有望克服维奈克拉的耐药性的潜力。此外，BGB-11417比维奈克拉更具有选择性。公司认为BGB-11417具备与百悦泽®联合用药的有利条件。公司预计在2022年启动对BGB-11417的多项关键性临床试验。美国百悦泽®(BTK抑制剂)CLL/SLL申报不包含与Bcl-2联用的亚组数据。

关于百悦泽®(BTK抑制剂)美国商业化情况，百济表示，近期，百悦泽®在最新公布的美国国家综合癌症网络(NCCN)指南中被列入慢性淋巴细胞白血病(CLL)/小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)一线或后线的优先推荐治疗方案。如在美国市场成功获批CLL/SLL适应症，百悦泽®的销售也预计会持续放量。截至2021年底，百悦泽®在MCL适应症美国新患市场份额超过35%，证明了公司药品受到医生、患者的认可程度以及公司较强的海外商业化能力。

欧洲商业化方面，百济介绍，欧洲药品管理局(EMA)也已受理百悦泽®用于治疗慢性淋巴细胞白血病(CLL)患者和边缘区淋巴瘤(MZL)患者的两项新适应症的上市许可申请。百泽安®(替雷利珠单抗，PD-1抗体)治疗既往接受过全身化疗的晚期或转移性食管鳞状细胞癌(ESCC)患者，以及非小细胞肺癌(NSCLC)患者的上市许可申请(MAA)已获得欧洲药品管理局(EMA)受理，目前正在审评中。欧洲各国家商业化团队负责人已陆续上任，百悦泽®今年年初已经在德国、奥地利上市，市场反馈良好，公司计划会在意大利、西班牙、英国等市场陆续上市产品。欧洲市场规模增速较快，也是公司重点布局区域。

此外，中国国家药品监督管理局(NMPA)已于近期附条件批准百泽安®用于治疗不可切除或转移性微卫星高度不稳定型(MSI-H)或错配修复基因缺陷型(dMMR)的成人晚期实体瘤患者。百济认为BTK在自免领域的应用具有一定的潜力，公司在探索百悦泽®在狼疮性肾炎的应用，目前为临床二期试验阶段。公司后续也会在自免领域进行进一步的探索。

具体调研内容如下：

一、公司总裁、首席运营官吴晓滨介绍公司基本情况与近期业务进展：

百济神州是一家全球性、商业阶段的生物科技公司，专注于研究、开发、生产及商业化创新性药物，旨在为全球患者改善治疗效果、提高药物可及性。我们建立起了一个丰富的肿瘤药物商业化产品组合，自主产品百悦泽®(泽布替尼，BTK抑制剂)已在美国、中国、欧盟、英国、加拿大、澳大利亚等共45个市场获批。美国FDA已受理百悦泽®用于治疗成人慢性淋巴细胞白血病(CLL)或小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)患者的新适应症上市许可申请(sNDA)，根据处方药申报者付费法案(PDUFA)，FDA做出决议的目标日期为2022年10月22日。欧洲药品管理局(EMA)也已受理百悦泽®用于治疗慢性淋巴细胞白血病(CLL)患者和边缘区淋巴瘤(MZL)患者的两项新适应症的上市许可申请。百泽安®(替雷利珠单抗，PD-1抗体)治疗既往接受过全身化疗的晚期或转移性食管鳞状细胞癌(ESCC)患者，以及非小细胞肺癌(NSCLC)患者的上市许可申请(MAA)已获得欧洲药品管理局(EMA)受理，目前正在审评中。中国国家药品监督管理局(NMPA)已于近期附条件批准百泽安®用于治疗不可切除或转移性微卫星高度不稳定型(MSI-H)或错配修复基因缺陷型(dMMR)的成人晚期实体瘤患者。

我们拥有强大的临床前研究能力，拥有一支超过800人的研究团队和先进的自主研发技术平台，已成功将12款临床前药物候选物推进到临床阶段。目前我们的临床前研究项目超过50个，其中约一半有潜力成为同类首创或同类最佳项目。我们的自主临床开发能力深厚，包括拥有一支超过2,200名员工的全球临床开发团队，正在为超过30种药物和候选药物执行90多项正在进行或已计划的临床试验，其中60%以上为全球性临床试验，这与大部分国内药企仅开展中国境内临床试验的数据组成、质量与投入规模具有根本区别。我们的临床试验入组了超过14,500名受试者，其中约半数是在中国以外入组。

我们已在中国建立了一支强大的、立足科学的、超过3,100名员工的商业化团队。通过利用我们在中国的商业化能力，我们获授权许可在中国市场商业化13款已获批药物。在全球临床开发及商业化能力的支持下，我们已与世界领先生物制药公司(如安进及诺华)建立合作，以开发及商业化创新药物。我们已建立先进的生产能力，在中国和海外进行了全面布局。我们已在中国苏州和广州分别建立了先进的小分子及大分子生物药生产基地以支持产品开发及商业化。我们还计划在美国新泽西州建立一座商业化阶段的生物制剂生产和临床研发中心。自2010年成立以来，我们已成为一家全方位一体化的全球性公司。

二、问答环节

问：请介绍百泽安®(PD-1抗体)欧盟申报使用数据情况？

答：百泽安®用于治疗既往接受过全身化疗的晚期或转移性食管鳞状细胞癌(ESCC)患者，以及非小细胞肺癌(NSCLC)患者的上市许可申请(MAA)已获得欧洲药品管理局(EMA)受理，目前正在审评中。其中，针对NSCLC递交的相关适应症包括：(1)单药治疗既往经化疗后局部晚期或转移性NSCLC的成人患者；(2)作为一线疗法，与卡铂和紫杉醇(或白蛋白结合型紫杉醇)联合用药治疗局部晚期或转移性鳞状NSCLC成人患者；(3)作为一线疗法，与培美曲塞和含铂化疗方案联合用药治疗无EGFR或ALK阳性突变的局部晚期或转移性非鳞状NSCLC成人患者。

此次百泽安®用于NSCLC的上市许可申请(MAA)递交是基于百济神州的3项临床试验(NCT03358875、NCT03594747、NCT03663205)的结果，这三项试验共纳入了1499例患者，其中包括一项RATIONALE303试验。这是一项随机、开放性、全球3期临床试验，旨在对比百泽安®和多西他赛用于针对既往经含铂化疗后出现疾病进展的二线或三线局部晚期或转移性NSCLC患者。该试验在美洲、欧洲、亚洲和大洋洲的10个国家共入组了805例患者，患者以2:1的比例随机分配至替雷利珠单抗组或多西他赛组。百济神州已于2020年11月宣布，经独立数据监查委员会(IDMC)评估判断，该试验在计划的期中分析中达到了总生存期(OS)这一主要终点。百泽安®的总体耐受性良好，安全性特征与在各肿瘤类型中既往报告的已知风险一致，未出现新的安全性警示。百济神州于2021年4月在美国癌症研究协会(AACR)年会上公布了该试验的期中分析结果。

百泽安®用于ESCC的MAA递交是基于百济神州RATIONALE302临床试验的结果，这是一项随机、开放性、多中心的全球3期试验(NCT03430843)，旨在评价百泽安®相比研究者选择的化疗方案用于晚期或转移性ESCC患者二线治疗的有效性和安全性。该项临床试验的结果已在2021年美国临床肿瘤学会年会(ASCO2021)上公布。递交资料中还包括在7项临床试验中1972例接受百泽安®单药治疗患者的安全性数据。此外，美国FDA目前正在审评该适应症的新药上市许可申请(BLA)。除欧盟和美国外，百泽安®用于ESCC患者的新适应症上市申请也在中国获得受理且正在审评中。

问：请介绍公司对于资本运作的考虑？

答：公司在资本成本日益上涨的环境下储备有充足的现金，2021年底账面现金约为66亿美元，包括科创板募集资金以及与诺华就百泽安®以及在研TIGIT抑制剂欧司珀利单抗(ociperlimab)两个合作收到的首付款。公司始终进行审慎的财务规划与决策、维持公司高效运作，驱动长期价值创造。公司短期内没有进一步大规模融资的计划。公司预计收入将保持良好增长态势，单位产品成本随着产品适应症扩充以及产量提升有望进一步下降，公司将控制费用的增速。公司目前的重点战略仍然是把握行业发展机遇，建立核心竞争壁垒，布局全球临床开发与商业化。

问：公司如何评价近期罗氏TIGIT三期试验失败？

答：公司的TIGIT重点布局于非小细胞肺癌(NSCLC)，罗氏试验的适应症为小细胞肺癌(SCLC)，两者虽然都是肺癌，但疾病的特性差异很大，罗氏TIGIT在SCLC的结果无法外推至其他适应症。

问：请介绍公司如何评价销售费用、研发费用使用效率？

答：对于销售费用，公司已在中国建立了一支强大的、立足科学的、超过3,100名员工的商业化团队。公司对不同销售团队的业绩和效率建立了分析与考核制度，通过数据分析，不断帮助团队进行销售效率的提升。对于研发费用，公司较早便开始布局全球化临床试验，公司进行的临床试验中60%以上为全球性临床试验，以支持公司海外新药上市申报。同时，公司基本实现临床开发自主化，不需大规模依赖于CRO，进一步降低了临床开发成本。公司与诺华等合作伙伴的进行合作带来的合作收入也给公司前期研发投入带来了可观回报，证明了公司的研发质量。

问：请介绍百悦泽®(BTK抑制剂)美国商业化情况？

答：在美国，百悦泽®在2019年11月获得加速批准，用于治疗既往接受过至少一种治疗的套细胞淋巴瘤(MCL)成人患者，此后于2021年第三季度获批用于华氏巨球蛋白血症(WM)和既往接受过至少一种含抗CD20治疗方案的复发或难治性(R/R)边缘区淋巴瘤(MZL)患者。公司在美国建立了一支近200人的自有商业化团队，与主要竞争对手规模接近。近期，百悦泽®在最新公布的美国国家综合癌症网络(NCCN)指南中被列入慢性淋巴细胞白血病(CLL)/小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)一线或后线的优先推荐治疗方案。如在美国市场成功获批CLL/SLL适应症，百悦泽®的销售也预计会持续放量。截至2021年底，百悦泽®在MCL适应症美国新患市场份额超过35%，证明了公司药品受到医生、患者的认可程度以及公司较强的海外商业化能力。

问：请介绍百悦泽®(BTK抑制剂)欧洲商业化情况？

答：欧洲各国家商业化团队负责人已陆续上任，百悦泽®今年年初已经在德国、奥地利上市，市场反馈良好，公司计划会在意大利、西班牙、英国等市场陆续上市产品。欧洲市场规模增速较快，也是公司重点布局区域。

问：请介绍公司BGB-11417(Bcl-2)管线产品的开发思路，美国百悦泽®(BTK抑制剂)CLL/SLL申报是否使用Bcl-2数据？

答：公司已完成BGB-11417的临床前及新药临床试验申报前研究，该研究显示出BGB-11417针对促凋亡蛋白Bcl-2的强效活性及高选择性。BGB-11417显示出较维奈克拉(venetoclax)更强效，有望克服维奈克拉的耐药性的潜力。此外，BGB-11417比维奈克拉更具有选择性。我们认为BGB-11417具备与百悦泽®联合用药的有利条件。公司预计在2022年启动对BGB-11417的多项关键性临床试验。美国百悦泽®(BTK抑制剂)CLL/SLL申报不包含与Bcl-2联用的亚组数据。

问：请介绍公司对BTK抑制剂在自免领域的应用的看法？

答：BTK在自免领域的应用具有一定的潜力，公司在探索百悦泽®在狼疮性肾炎的应用，目前为临床二期试验阶段。公司后续也会在自免领域进行进一步的探索。

问：请公司介绍近期更换审计机构的情况？

答：公司自2022年3月23日起聘任Ernst&YoungLLP为公司美股财务报表的审计机构，对公司2022年财政年度的美股财务报表进行审计并负责该等报表的内控审计工作。安永华明会计师事务所(特殊普通合伙)将继续担任公司A股审计机构，Ernst&Young将继续担任公司港股审计机构。公司目前已发展成为一家全球性、商业阶段的生物科技公司，通过全球30多个办公室(主要为在中国、美国、欧洲和澳大利亚开设的办公室)开展业务，审计机构的变更是公司全球业务持续发展的合理安排，与各行业全球化程度较高的公司的做法是一致的。

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