新突破!全球首款AI药物研发进入关键晚期试验阶段

全球正在加速运用人工智能寻找新药物，其中一家领先的企业即将进入由算法发现的药物的晚期试验阶段，这标志着一个关键的测试。智通财经APP获悉，总部位于香港和纽约的Insilico Medicine正在利用AI开发一种针对无法治愈的肺部疾病(特发性肺纤维化)的实验性药物。这种治疗目前正在美国和中国进行中期试验，预计将于2025年初出现初步结果。

据了解，Insilico的试验结果备受药物行业的关注，因为该公司运用AI确定了一种抗击这种致命疾病的新方法，并开发出了一种新的分子来进行治疗。对此，英国的研究机构Deep Pharma Intelligence指出，Insilico的治疗方法是全球行业中第一个完全基于AI的临床前候选药物。

Insilico之所以脱颖而出，是因为它“使用AI确定了一个新的靶点，发现了一个分子，并已进入中期临床试验阶段，”其创始人兼首席执行官Alex Zhavoronkov表示。如果该公司的肺部疾病药物成功开发，“那将改变一切。”

据悉，Zhavoronkov在2014年于约翰斯·霍普金斯大学巴尔的摩校区获得生物技术硕士学位后，创立了Insilico。如今，他通常穿着休闲装——深色牛仔裤和印有公司标志的黑色衬衫——环游世界，寻求合作伙伴并推进项目。

据Zhavoronkov估计，Insilico的模型(由AI设计，在中国实验室合成和测试)类似于苹果(AAPL.US)的工作方式。这家iPhone制造商在加州设计产品，并严重依赖世界第二大经济体的工人来制造零件和组装它们。

AI药物研发受全球制药公司青睐

虽然全球制药公司都在大规模投资AI，但目前尚无明确的证据显示这项技术能够开发出挽救生命的治疗方法。依赖AI的其他领先的前沿药物分子也遭遇了挫折，Insilico的药物在研发过程中可能仍会失败，或者需要多年时间才能上市。然而，任何成功都将具有重大意义，为新的、更经济的AI治疗方法开辟道路，这些方法可以挽救生命并为健康系统降低成本。

其中，在谷歌母公司Alphabet Inc.的DeepMind部门使用名为AlphaFold的AI程序击败生物学家预测蛋白质形状后，AI在医疗保健行业变得火热，蛋白质是疾病的基本构建块。其目的是使用AI让寻找新药变得更便宜更快，并通过消除通常需要进行数百次实验室实验来确定有前景的分子的大部分猜测工作。

在初创企业界之外，就连像辉瑞(PFE.US)、葛兰素史克(GSK.US)和武田制药公司这样的大型药企现在也在利用AI。摩根士丹利估计，在未来十年中，AI在早期药物开发中的使用可能会转化为额外的50种新疗法，价值超过500亿美元。

Insilico表示，它已经从包括华平投资有限公司和礼来亚洲基金在内的支持者那里筹集了超过4亿美元。该公司称，从找到一个新的靶标到设计一种药物，使其准备好进行人体测试的步骤大约只花了18个月，预算约为270万美元。这大约是没有算法时可能花费的时间的三分之一，成本的十分之一。

Insilico现在在中国苏州有一个由AI自动运行的机器人实验室，该实验室代替人类进行实验，分析物质的质量和成分，并将数据反馈给其系统以改进其AI模型。该公司还拥有一个预测临床试验结果的AI平台，并正在建设另一个生成生物制品和研究量子计算的平台，Insilico总裁Alex Aliper称。

风险与挑战

然而，AI在药物开发中的使用仍处于初级阶段，并且充满了失败的案例，这些案例显示了Insilico在将其药物推向市场方面面临的困难。英国的Exscientia Plc的合作伙伴住友制药公司在2022年表示，它放弃了由AI设计的一种用于强迫症的候选药物，因为它在试验的初始阶段没有达到预期标准。此外，BenevolentAI的特应性皮炎候选药物在中期试验中未能减少炎症，该公司在4月表示。

同时，《自然》杂志在10月发表的一篇社论警告称，与AI合作的制药商的声明需要独立验证和临床试验——这是药物行业所有工作所遵循的同一标准——以确定它们是否成立。

因此，通过算法预测人类的副作用也可能很难，并且只有在完成最终试验后，Insilico的成功才会变得明确。对此，德国亚琛工业大学肾脏病学教授Christoph Kuppe发表了一项关于肾脏纤维化的《自然》杂志研究，他称，Insilico药物的动物实验数据看起来不错。然而，他担心该治疗方法对人类的长期影响，并表示：“对于所有抗炎疗法，人们通常担心的是感染，免疫系统如何受到影响。”

目前，可用的纤维化疗法主要治疗症状，而Insilico的方法是独特的，因为它针对的是被认为对组织疤痕负责的细胞，Kuppe称。

对此，Zhavoronkov回应称，Insilico的候选药物迄今未观察到与免疫系统相关的副作用，公司将继续监测临床试验中的长期安全性和有效性。

据了解，Insilico目前在其产品线中拥有30多个项目，其中包括三种处于临床阶段的实验性药物，如用于癌症和新冠的药物。这些药物都是使用其人工智能平台开发的。

此外，该公司在9月份宣布，它将开发和销售一种潜在的癌症药物的权利出售给总部位于加利福尼亚的Exelixis Inc.，获得了8000万美元的预付款，并与上海复星医药集团有限公司合作开发另一种癌症候选药物，该公司由中国亿万富翁Guo Guangchang控股。

华平投资中国区负责医疗保健、消费品和互联网特许经营的董事总经理Min Fang表示，该公司“真正成为全球一流的人工智能药物发现领域的参与者”。他称，该公司利用AI识别新目标、设计新化合物并与其他制药公司合作开发的商业模式“非常有吸引力”。